Un vecchio antitumorale ha dato buoni risultati in fase sperimentale per la cura della Ccm, ma ora improvvisamente tutto si è fermato, perché il farmaco non è più in commercio
Cristina Da Rold – Freelance data journalist and scientific communicator
C’è una malattia, che colpisce centinaia di migliaia di persone nel mondo. C’è un farmaco, che in fase preclinica si è rivelato potenzialmente positivo per la cura di questa malattia. E c’è un gruppo di ricercatori che non vedono l’ora di proseguire le loro ricerche.
Quello che manca però è proprio lui, Exisulind, che da qualche tempo non viene più prodotto da alcuna casa farmaceutica.
La malattia in questione è la malformazione cavernosa celebrale (Ccm) che colpisce una persona ogni duecento, e che si manifesta come lesioni vascolari nel cervello, caratterizzate da agglomerati di capillari sanguigni molto ingrossati simili a grossi lamponi, che possono arrivare a esercitare forti pressioni che potrebbero portare a patologie gravi come attacchi epilettici, emorragie cerebrali o ictus. Per le persone affette da questa malattia la strada che normalmente si segue è la chirurgia, ma non tutti i pazienti possono sottoporsi a questo tipo di interventi di neurochirurgia e per questo la medicina ha cercato negli anni delle vie alternative.
A portare dei risultati promettenti in questo senso è stato proprio Exisulind, un derivato del Sulindac, che fino ad oggi era stato utilizzato come farmaco per altri tipi di patologie, nello specifico come antitumorale. “Questo farmaco – ci racconta Elisabetta Dejana, responsabile dell’Unità di Biologia vascolare dell’IFOM – veniva usato da tempo come antitumorale per varie forme di cancro. A un certo punto però ci si è resi conto che come antitumorale non vi erano forti differenze tra lui il Sulindac, e si è smesso di produrlo.”
Nel frattempo però questo farmaco veniva sperimentato anche su altre patologie, come appunto la CCM, per il cui trattamento questo neo farmaco orfano cominciava ad assumere un ruolo strategico. A quanto sembra infatti, tra tutti i farmaci che sono stati testati sperimentalmente sui topi che riproducono le caratteristiche patologiche della CCM, Exisulind si è rivelato in assoluto il più attivo, e nemmeno Sulindac da cui deriva ha dimostrato la stessa efficacia, a causa delle potenziali emorragie a cui può dar vita.
“La situazione è disperata e le nostre ricerche sono bloccate” prosegue Dejana. Gli studi che si stanno conducendo presso l’IFOM infatti sono fermi alla fase preclinica, cioè alla sperimentazione animale in laboratorio; manca invece ancora la parte più significativa all’interno dello studio della validità di un farmaco: la sperimentazione su pazienti umani. “Abbiamo cercato nel mercato cinese, in quello giapponese, provato a sintetizzare il farmaco autonomamente, ma dati i costi elevati che un’operazione come questa comporta, nemmeno quest’ultima strada si è rivelata possibile” continua la Dejana.
“Ci troviamo quindi in una situazione delicatissima: da un lato riceviamo molte email che ci inviano gli stessi pazienti che non possono affrontare la chirurgia e al tempo stesso sebbene ci siano tutte le condizioni per andare avanti, siamo nell’impossibilità di proseguire in una ricerca che ha dato finora dei buoni risultati. E questo solo perché il farmaco è stato messo fuori mercato perché ad oggi economicamente poco redditizio”.